Контакты для прессы
Всеволод Лецко
Руководитель пресс-службы
+7 495 988-47-94 (доб. 7020)
pr@generium.ru

Два оригинальных препарата для лечения орфанных заболеваний компании ГЕНЕРИУМ получили одобрение для проведения клинических испытаний

Москва, Россия хх февраля 2020 г.: российская биофармацевтическая компания ГЕНЕРИУМ, специализирующаяся на разработке и коммерциализации фармацевтических продуктов для лечения орфанных, онкологических и социально значимых заболеваний, получила одобрение российских органов здравоохранения на проведение клинических испытаний двух оригинальных продуктов, применяемых при лечении наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера).

Идуронат-2-сульфатаза, проникающая через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ). Препарат предназначен для ферментозаместительной терапии тяжелого наследственного заболевания - синдрома Хантера.

Синдром Хантера, или мукополисахаридоз типа II (MPS II), является редким генетическим заболеванием, при котором в тканях организма накапливаются крупные молекулы сахаров - гликозаминогликанов или мукополисахаридов. Синдром Хантера вызван дефицитом лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Недостаток этого фермента вызывает накопление гепарансульфата и дерматансульфата во всех тканях организма, что вызывает нарушения во многих органах, включая скелет, сердце, дыхательную и нервную системы.

Существующие на рынке препараты рекомбинантной (генно-инженерной) идуронат-2-сульфатазы возмещают дефицит фермента во всех тканях, кроме мозга, поскольку идуронат-2-сульфатаза - это крупный белок, неспособный проникнуть через ГЭБ в мозг. ГЕНЕРИУМ разработал принципиально новую молекулу идуронат-2-сульфатазы, снабдив ее свойством проникновения к нейронам головного мозга также эффективно, как и в другие ткани.

Рекомбинантный ингибитор С1-эстеразы. Препарат предназначен для терапии наследственного ангионевротического отека (НАО).

НАО — редкое заболевание, связанное с количественной недостаточностью или недостаточной активностью C1-ингибитора системы комплемента человека, что приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови. Проявляется в виде отёков на теле. Чаще всего отёки возникают на руках, ногах, лице, в брюшной полости, а также в гортани. Отёк гортани часто затрудняет поступление воздуха в организм, что в свою очередь, может привести к удушью.

На сегодняшний день, единственным методом лечения это заболевания, является доставка в организм активного С1-ингибитора. В настоящее время применяется концентрат C1-ингибитора, выделенный из плазмы крови здоровых доноров, либо рекомбинантный С1-ингибитор (получаемый из молока генномодифицированных кроликов). Однако, эти препараты зарубежного производства являются чрезвычайно дорогими, что существенно ограничивает их применение в Российской Федерации. ГЕНЕРИУМ разработал первый рекомбинантный препарат С1-ингибитора, синтезируемый в культуре клеток млекопитающих, что позволило снизить стоимость его производства и в дальнейшем позволит сделать его доступным пациентам с НАО в России и других странах мира.

Доклинические испытания препаратов на животных моделях продемонстрировали их безопасность и высокую терапевтическую эффективность.


Подробная информация о компании:

ГЕНЕРИУМ - научно-производственная компания полного цикла – лидер в орфанном сегменте российского фармацевтического рынка. Компания располагает собственным R&D парком, способным осуществить разработку любого биотехнологического препарата от создания молекулы до начала промышленного выпуска. Производственная площадка компании организована в строгом соответствии с международными стандартами GMP, осуществляет выпуск уникального по своему разнообразию ассортимента биотехнологических лекарственных препаратов и готова к выпуску биомедицинских клеточных продуктов.

www.generium.ru

Контакты

M&A и лицензирование:
bd@generium.ru

Пресса:
pr@generium.ru

тел: +7 (495) 988-47-94

Поделиться новостью

Возврат к списку