Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
В Москве прошла Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее». В научном форуме, организатором которого выступила Ассоциация медицинских генетиков России, приняли участие ведущие отечественные ученые – специалисты в области генетики, молекулярной биологии, неврологии и генетической эпидемиологии. Эксперты обсудили вопросы ранней диагностики наследственных заболеваний, новейшие генетические исследования, а также перспективы развития генной терапии в России.
В рамках одной из дискуссий научный руководитель ФГБНУ МГНЦ им. академика Н.П. Бочкова академик Евгений Гинтер акцентировал внимание на технологические проблемах генной терапии, а также на самых перспективных для лечения наследственных болезнях. В дискуссии приняли участие научный руководитель Томского НИИ медицинской генетики Томского НИМЦ Валерий Пузырев, главный научный сотрудник отдела молекулярной медицины Института акушерства и гинекологии им. Д.О. Отта Владислав Баранов, директор ФГБНУ МГНЦ им. академика Н.П. Бочкова, главный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, профессор, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Дмитрий Кудлай.
Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг – массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения.
Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия. Теперь, по мнению Дмитрия Кудлая, пришло время и для практического применения проектов генной терапии.
- За последнее десятилетие генная терапия превращается из академической мечты в клиническую реальность. Несмотря на то, что зарегистрированных препаратов этой технологии в мире немного, на стадии фазы III сейчас находится около 80 клинических исследований. В фокусе наших интересов в этой области находятся нейро-дегенеративные заболевания, а также заболевания нервно-мышечной системы, - подчеркнул Дмитрий Кудлай.
По словам эксперта, пандемия COVID-19 внесла свои коррективы в график научных исследований. Сегодня отрасль сталкивается с определенными трудностями в финансировании.
- В мире очень много государственных и частных инвестиций было ориентировано на генно-терапевтические проекты. 2020 год, с коронавирусной пандемией, внес свои коррективы с перефокусировкой бюджетов на диагностические и терапевтические проекты в области актуальной инфекции, - сообщил профессор.
Еще одна проблема заключается в достаточно высокой стоимости препаратов генной терапии. Из-за технологических особенностей производства они пока что обходятся на порядок дороже терапии стандартными схемами. Тем не менее, по мнению Дмитрия Кудлая, несмотря на все препятствия за генной терапией стоит будущее.