ГЕНЕРИУМ начинает клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна является исследованием 1/2 фазы. Его цель − изучение переносимости, безопасности и эффективности препарата GNR-097.

Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина.

Генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский:

«Генная терапия – самое молодое и прорывное направление в мировой фармацевтике и медицинской науке. Уникальные компетенции российских ученых позволили разработать рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген микродистрофина. Мы приступаем к клиническим исследованиям оригинального препарата, на который возлагаются большие надежды».

Исследование инновационного препарата является международным и будет проводиться в Российской Федерации и Республике Беларусь. В России исследование пройдет на базе пяти медицинских центров: НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета, Областной детской клинической больницы в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей. В Республике Беларусь - на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».

Миодистрофия Дюшенна − тяжелое заболевание с прогрессирующим злокачественным течением, обычно поражающее мальчиков. Это генетически наследуемое заболевание, причиной которого является мутация в гене DMD, приводящая к необратимому разрушению мышечных клеток. Для заболевания характерна прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц, и как следствие − сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем к 11 годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться.

Дизайн клинического исследования включает изучение применения препарата у мальчиков 4−9 лет c МДД, при однократном внутривенном введении. В клиническом исследовании будет изучена переносимость, безопасность и эффективность препарата.