«Генериум» представил информацию о клинических исследованиях нового лекарственного препарата для лечения болезни Гоше

Болезнь Гоше — наследственное заболевание, которое развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы. Среди проявлений заболевания отмечаются разные симптомы, включающие значительное увеличение размеров селезенки и печени, снижение количества форменных элементов крови и поражение костно-суставной системы. Распространенность заболевания составляет 1:50 000.

Глуразим – это препарат для заместительной ферментотерапии болезни Гоше, который компенсирует функциональную недостаточность бета-глюкоцереброзидазы. Регулярное введение препарата позволяет сохранить качество жизни пациентов на высоком уровне и не допустить развития болезни. Глуразим является биоаналогом препарата Церезим, который выпускается фармацевтической компанией Genzyme (США). На первом этапе клинических исследований изучена безопасность и фармакокинетические свойства Глуразима, продемонстрирована их аналогичность свойствам зарубежного препарата.

Во время встречи команды исследователей с пациентами было объявлено о начале следующего этапа клинических исследований Глуразима. В этом исследовании примут участие пациенты с болезнью Гоше 1 типа. «Нам всем необходимо осознать важность этих клинических испытаний и ту перспективу, которую они открывают, - обратилась к пациентскому сообществу Е. А. Лукина, доктор медицинских наук, профессор, заведующая научно-клиническим отделением орфанных заболеваний Гематологического научного Центра Минздрава России. – Сейчас речь идет о том, чтобы обеспечить пациентов с болезнью Гоше препаратом отечественного производства в рамках государственной программы импортозамещения. Совсем недавно мы посетили компанию «Генериум» и увидели там самое современное оборудование мирового уровня, молодых ученых, которые полностью увлечены своей работой, производство, выстроенное по европейским стандартам. Поэтому у нас нет сомнений в качестве отечественного препарата».

Накануне встречи с пациентами Е. А. Лукина совершила ознакомительную поездку в биотехнопарк «Генериум». Кроме нее в поездке участвовали Ю. В. Карасев, президент общественной организации пациентов с болезнью Гоше, Д. В. Беляков, исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям и пациенты с болезнью Гоше. В ходе поездки состоялись встречи с президентом группы компаний «Генериум» А. М. Шустером и генеральным директором ЗАО «Генериум» Д. А. Кудлаем.