Синдром Хантера - это редкое наследственное жизнеугрожающее заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы.
Клотилия® - оригинальный препарат ферментозаместительной терапии, созданный с применением технологии рекомбинантной ДНК. Инновационный способ доставки действующего вещества позволяет молекуле преодолеть гематоэнцефалический барьер, напрямую доставляя недостающий фермент в головной мозг. Прямое воздействие препарата на центральную нервную систему позволяет уменьшать уровень накопленных в тканях мукополисахаридов, снижая тяжесть симптомов.
Препарат открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера.
Премия «Биотех: новые горизонты» была учреждена для поддержки прорывных проектов в области биотехнологий. Ее миссия — находить и отмечать решения, способные изменить к лучшему жизнь людей и внести вклад в мировое развитие. Проекты, участвующее в премии, уже сегодня задают тренды фармацевтики, медицины, экологии и экономики будущего.