На первой фазе клинической разработки исследователи изучат переносимость, безопасность и эффективность препарата GNR-097 при его однократном внутривенном введении пациентам детского возраста с миодистрофией Дюшенна.
«Применение генной терапии проходит под жестким контролем опытных исследователей, а протокол и критерии включения предполагают отбор пациентов, которые под наблюдением врачей могут безопасно перенести лечение», - прокомментировали в ГЕНЕРИУМ.
В исследовании участвуют пять клинических центров:
- НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева,
- РНИМУ им. Н.И. Пирогова,
- Областная детская клиническая больница в Екатеринбурге,
- НМИЦ здоровья детей.
Осенью 2026 года запланировано открытие клинического центра в республике Беларусь на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя» в Минске.
Участниками исследования могут также стать пациенты из Казахстана, Узбекистана и Киргизии.