Почему молодая наука завоевывает мир

Дмитрий Анатольевич, почему в последнее годы в медицине такое большое внимание уделяется биотехнологиям?

Дмитрий Кудлай: Медицинские биотехнологии вошли в нашу жизнь относительно недавно. Лишь в 1970-х годах был получен первый препарат человеческого рекомбинантного инсулина, платформы моноклональных антител активно используются с начала ХХI века. А индуктором взрывного роста биотехнологий стала коронавирусная инфекция.

Сегодня объем мирового рынка биотехнологических препаратов уже составляет более 160 миллиардов долларов, превышая стоимость рынка лекарств химического синтеза. В структуре современных схем терапии биотехнологические препараты составляют более 65 процентов. Более 70 процентов частных и государственных инвестиций в мире направлено на эти проекты. Из ТОП-10 самых востребованных в мире зарегистрированных препаратов восемь - биотехнологические.

Методами молекулярной диагностики, основанной на биотехнологиях, можно даже у еще неродившегося ребенка диагностировать сложную патологию и обеспечить ее лечение с момента появления на свет. Вот почему освоение биотехнологий относится к приоритетным задачам большинства развитых стран.

Чем отличаются лекарства, произведенные методом химического синтеза, от тех, которые произведены с помощью биотехнологий? Как можно удешевить последние, ведь они часто запредельно дорогие?

Дмитрий Кудлай: Большинство биопрепаратов представляют собой "большие молекулы", в основном белки. При их производстве используют живые системы: специализированные клетки, микроорганизмы, а также биотехнологические процессы и методы.

Работа с клетками, нуклеиновыми кислотами требует особых условий, специального оборудования и реагентов. К этим технологическим платформам неприменимы законы производства препаратов, получаемых с помощью химических реакций. Все это и обуславливает высокую стоимость этих лекарств. Ее снижения можно добиться, увеличивая эффективность применяемых технологий и снижая стоимость расходных материалов.

Кстати говоря, не всегда лекарства, получаемые методом химического синтеза, дешевле биотехнологических. Например, всем известный инсулин, который жизненно необходим для пациентов, страдающих сахарным диабетом I типа, можно производить как с помощью химического синтеза, так и биотехнологическим путем. Но стоимость химически синтезированного инсулина будет в несколько раз выше, чем биотехнологического.

Лет 10-15 назад нам обещали прорыв в области генной терапии - что "починка" неправильных генов поможет лечить неизлечимые до этого заболевания. Оправдываются ли эти надежды?

Дмитрий Кудлай: За последние 10 лет в мире зарегистрировано несколько десятков генотерапевтических лекарств, созданных на разных платформах. Это генная терапия in vivo и in vitro, использование платформенных решений на базе вирусов, использование коротких олигонуклеотидов и даже применение технологии редактирования генома пациента in vivo. Один из примеров - широко применяемый сейчас генотерапевтический препарат от ранее неизлечимого заболевания - спинальной мышечной атрофии (СМА). Или генотерпевтический препарат, который помогает при тяжелом офтальмологическом заболевании, приводящем к слепоте. Есть препараты, применяемые при гемофилии, тяжелых иммунодефицитах. Можно с уверенностью сказать, что надежды на генную терапию в полной мере оправдываются.

В 2022 году впервые российский тест для раннего выявления туберкулеза был включен в рекомендации ВОЗ.

В последнее время появилось немало тест-систем, которые используются для диагностики ВИЧ, COVID-19, гриппа. А какие еще тест-системы могут появиться в перспективе?

Дмитрий Кудлай: Да, пандемия COVID-19 послужила своеобразным стимулом к развитию диагностических тест-систем в области инфекционных заболеваний. Нашли новые точки приложения и диагностические платформы, которые уже существовали. Так, проверенная во фтизиатрии технология обнаружения активных Т-клеток для оценки иммунного ответа на микобактерию туберкулеза стала основой для разработки теста для оценки Т-клеточного иммунного ответа, вызванного инфекцией SARS-CoV-2 или вакцинацией. Мы видим потенциал ее использования и для оценки риска передачи цитомегаловирусной инфекции от матери к ребенку, а также при трансплантации костного мозга и других органов. Уже внедренная в РФ диагностическая платформа для оценки первичных иммунодефицитов у детей имеет широкие перспективы для прогноза тяжести течения и исхода заболеваний в онкологии, ревматологии, трансплантологии, а также у больных COVID-19 и ВИЧ-инфицированных.

В 2022 году впервые во фтизиатрической практике российский тест для раннего выявления туберкулезной инфекции был включен в консолидированные рекомендации ВОЗ. Надеемся, что новые российские разработки и дальше будут вносить существенный вклад в международную медицинскую практику и вызывать научный интерес мировых экспертов.

С 1 января 2023 года значительно расширен скрининг новорожденных на целый ряд генетических заболеваний. Что знание результатов скрининга даст самим детям, их семьям и системе здравоохранения?

Дмитрий Кудлай: Расширение неонатального скрининга с 5 до 36 нозологий мы по праву считаем достижением российского здравоохранения. Важно, что одним из критериев для включения заболевания в скрининг является наличие метода лечения. Критически значимым для врожденных заболеваний является раннее начало терапии, оно позволяет предотвратить тяжелую инвалидность, снижает младенческую смертность. К примеру, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, проведенная до 3 месяцев, показывает эффективность в 92-96 процентах случаев, а после 6 месяцев - только в 50-60 процентов.

Для скрининга на СМА применяется российская разработка, предназначенная для одновременной количественной оценки иммунных нарушений и качественной оценки генетического дефекта. За этот год скрининг уже прошли более миллиона новорожденных. Подтверждены диагнозы и начато лечение 84 малышей со СМА и 184 детей с первичными иммунодефицитами.

Одно из самых молодых направлений - регенеративная медицина, то есть возможность восстанавливать утраченные органы человека или их функции. В каком направлении тут движется научная мысль, каких успехов достигла?

Дмитрий Кудлай: Сейчас в мире применяются более 60 продуктов на базе клеток человека. Появилась возможность восстанавливать поврежденные кожу, хрящ сустава, оказывать помощь при офтальмологических заболеваниях с помощью лекарств на основе собственных клеток пациента. Активно ведется разработка технологий, позволяющих воссоздавать органы с сохраненными функциями - почки, сердце и т.д. Пока это еще не полноценные органы, которые можно трансплантировать пациентам, но уже функционирующие прототипы.

Доступны ли эти передовые достижения биотехнологии населению, или пока они остаются лишь экспериментальными данными?

Дмитрий Кудлай: Пару недель назад в Великобритании была впервые в мире одобрена генная терапия для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Из костного мозга пациента извлекают стволовые клетки, гены редактируют в лаборатории, а затем "исправленные" возвращают в организм. В 2020 году открытие таких "генетических ножниц" было удостоено Нобелевской премии. И вот буквально на наших глазах биотехнология из научного открытия превратилась в практическую технологию.

В России в скором времени мы ожидаем внедрения в медицинскую практику биомедицинского продукта на основе клеток-хондроцитов. Он способен восстановить собственную хрящевую ткань пациента, поврежденную или утраченную в результате травмы. Сейчас идет финальная стадия клинического исследования - этап наблюдения за восстановлением дефекта и формированием новой хрящевой ткани у пациентов, получивших эту терапию. Принципиальное отличие нового метода от прежних - не требуется обширное хирургическое вмешательство. Это будет большой шаг вперед в лечении поврежденных суставов.

Источник: https://rg.ru/2023/12/11/bioteh-raskryvaet-sekrety.html