Клотилия®

МНН: веренафусп альфа

Описание

Показания к применению

Инструкция по применению

Статьи для специалистов

Видео

Веренафусп альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека.

Веренафусп альфа синтезируется с использованием технологии рекомбинантной ДНК на линии клеток CHO.

Препарат Клотилия® используется в качестве заместительной ферментной терапии для лечения детей и взрослых с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа) при отсутствии или снижении уровня фермента идуронат-2-сульфатазы в организме.

Клотилия® обладает свойствами фермента идуронат-2-сульфатазы человека, при проникновении в пораженные клетки органов и тканей организма, включая головной мозг, расщепляет гликозаминогликаны (дерматансульфат и гепарансульфат) и препятствует их накоплению. Препарат способствует стабилизации течения заболевания и уменьшению клинических проявлений синдрома Хантера, в том числе улучшения состояния центральной нервной системы.

Показан к применению у взрослых и детей в возрасте старше 6 лет для длительного лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа).

Листок-вкладыш

774.49 КБ

Общая характеристика лекарственного препарата

709.59 КБ

Characterization of a HIR‑Fab‑IDS, Novel Iduronate 2‑Sulfatase Fusion Protein for the Treatment of Neuropathic Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome)

Авторы: Valentina D. Gusarova, Maxim A. Smolov, Ivan V. Lyagoskin, Maksim B. Degterev, Elizaveta V. Rechetnik, Alexander V. Rodionov, Marina S. Pantyushenko, Rahim R. Shukurov

2023

Читать
Оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики веренафуспа альфа у здоровых добровольцев: результаты открытого мультикогортного исследования I фазы

Авторы: Е.А. Смолярчук, С.С. Сологова, А.В. Бушманова, Г.З. Асадова, И.Д. Савостина, Р.А. Хамитов, Р.Р. Шукуров, И.В. Лягоскин, О.А. Маркова, А.Ю. Борозинец

2025

Читать
N. Vashakmadze, L. Namazova-Baranova, G. Karkashadze, R. Ponomarev. Interim results of a multicenter, open-label, multicohort study of the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of verenafusp alpha in patients with mucopolysaccharidosis type II.

2026

Читать
Промежуточные результаты первого этапа многоцентрового открытого мультикогортного исследования безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности веренафуспа альфа у взрослых пациентов с мукополисахаридозом II типа

Авторы: Е.А. Лукина, Р.В. Пономарев, С.В. Тришина, Е.С. Габитова, Н.Д. Вашакмадзе, Г.А. Каркашадзе, Л.С. Намазова-Баранова

2026

Читать
Научно-практическая конференция «Достижения и перспективы российских биотехнологий в лечении мукополисахаридоза II типа»

2026

Читать
Промежуточные результаты многоцентрового открытого мультикогортного исследования ферментной заместительной терапии веренафуспом альфа у пациентов младше 18 лет с мукополисахаридозом II типа.

Авторы: Л.С. Намазова-Баранова, Н.Д. Вашакмадзе, Г.А. Каркашадзе, Е.Б. Павлинова, М.Н. Шарипова, А.К. Канатова, Р.Р. Шукуров, Д.С. Талянский, Р.А. Хамитов, И.В. Лягоскин, О.А. Маркова, С.Б. Короткова, М.Л. Гурия, А.Ю. Борозинец

2026

Читать
Interim results of the first stage of a multicenter open multi-cohort study of the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of veranafusp alfa in adult patients with mucopolysaccharidosis type II

E.A. Lukina, R.V. Ponomarev, S.V. Trishina, E.S. Gabitova, N.D. Vashakmadze, G.A. Karkashadze, L.S. Namazova-Baranova

2026

Читать
Новые терапевтические возможности при мукополисахаридозе II типа у взрослых: рецептор-опосредованный транспорт фермента через гематоэнцефалический барье

С.А. Клюшников, С.Н. Иллариошкин

2026

Читать

Клотилия. Механизм действия препарата

Болезнь Хантера отступает: препарат против генетического недуга создали в России