Клотилия®

Веренафусп альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека.

Веренафусп альфа синтезируется с использованием технологии рекомбинантной ДНК на линии клеток CHO.

Препарат Клотилия® используется в качестве заместительной ферментной терапии для лечения детей и взрослых с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа) при отсутствии или снижении уровня фермента идуронат-2-сульфатазы в организме.

Клотилия® обладает свойствами фермента идуронат-2-сульфатазы человека, при проникновении в пораженные клетки органов и тканей организма, включая головной мозг, расщепляет гликозаминогликаны (дерматансульфат и гепарансульфат) и препятствует их накоплению. Препарат способствует стабилизации течения заболевания и уменьшению клинических проявлений синдрома Хантера, в том числе улучшения состояния центральной нервной системы.