Лантесенс®
МНН: нусинерсен
Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии.
Спинальная мышечная атрофия - прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования. Развитие заболевания обусловлено мутациями в гене SMN1 (от англ. survival motor neuron), кодирующем белок выживаемости мотонейронов. Снижение уровня этого белка приводит к аксональным дефектам двигательных нейронов и нарушениям в нервно-мышечных синапсах, что проявляется развитием прогрессирующей мышечной атрофии, вялых парезов и развитием осложнений со стороны опорно-двигательной, дыхательной и пищеварительной систем.
Нусинерсен – это препарат для патогенетической терапии, который увеличивает количество белка выживаемости мотонейронов, что препятствует прогрессированию заболевания и способствует стабилизации и/или улучшению двигательной функции пациентов.
Нусинерсен продемонстрировал достоверную и убедительную эффективность по результатам широкой программы клинических исследований с высоким уровнем доказательности и обладает хорошо изученным благоприятным профилем безопасности.
Лантесенс® – первый воспроизведенный лекарственный препарат нусинерсена как в Российской Федерации, так и в мире. В рамках данного проекта в России компанией ГЕНЕРИУМ впервые осуществлён химический синтез олигонуклеотида.
ЛП-№(005199)-(РГ-RU) от 15.04.2024
Спинальная мышечная атрофия (СМА) 5q у взрослых и детей.