Реадели®
Действующим веществом препарата Реадели® является галсульфаза, которая представляет собой рекомбинантную форму натурального человеческого фермента N-ацетилгалактозамин-4 сульфатазы.
У пациентов с мукополисахаридозом VI типа в организме наблюдается дефицит или отсутствие N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы, которая в норме катализирует гидролитическое отщепление сульфатного радикала от молекулы гликозаминогликана дерматансульфата.
Галсульфаза является препаратом ферментозаместительной терапии, и, поступая в организм, восстанавливает уровень лизосомальной ферментной активности, достаточной для гидролиза накопленного дерматансульфата и предотвращения его дальнейшего накопления.
Препарат Реадели® показан для длительной ферментозаместительной терапии у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом мукополисахаридоз VI типа (МПС VI, синдром Марото-Лами).