Вапромин®
лиофилизат для приготовления раствора для приема внутрь 0,75 мг/мл
Рисдиплам – модификатор сплайсинга предшественника матричной рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК) гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2). Рисдиплам корректирует сплайсинг SMN2, препятствуя исключению экзона 7 в транскрипте м-РНК, приводя к образованию функционального и стабильного белка SMN. Таким образом, рисдиплам увеличивает количество функционального белка SMN, что препятствует прогрессированию СМА и способствует стабилизации и/или улучшению двигательной функции пациентов.
Рисдиплам включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) в Российской Федерации.
Препарат Вапромин® - препарат патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это наследственное заболевание, которое обусловлено наличием мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка выживаемости двигательных нейронов SMN. Белок SMN обеспечивает работу мотонейронов спинного мозга, которые передают импульсы к мышцам, заставляя их сокращаться. Отсутствие достаточного количества SMN-белка приводит к потере двигательных нейронов, что в свою очередь приводит к мышечной слабости и мышечной атрофии.