Достижения и перспективы в терапии детей с миодистрофией Дюшенна обсудили на научном симпозиуме в Москве

Мероприятие объединило ведущих экспертов в области генной терапии, реабилитации и клинической медицины, а также разработчиков лекарственных препаратов и представителей пациентских организаций, которые представили последние достижения в диагностике и лечении редкого заболевания.

Миодистрофия Дюшенна проявляется прогрессирующей мышечной слабостью. Развитие болезни связано с мутацией в гене, отвечающем за выработку белка дистрофина, необходимого для поддержания целостности мышечных волокон. Заболевание встречается преимущественно у мальчиков, примерно в 1 случае на 3500–5000 новорожденных.

В научном симпозиуме приняли участие и выступили с приветственным словом Николай Константинович Витько, д.м.н., профессор, главный врач ФГБУ «Центральная клиническая больница с поликлиникой» УДП РФ, Заслуженный врач РФ, Игорь Владимирович Решетов, д.м.н., профессор, академик РАН, директор института кластерной онкологии имени профессора Л.Л. Левшина ФГАОУ ВО Первый МГМУ имени И.М. Сеченова Минздрава России заведующий кафедрой онкологии, радиотерапии и реконструктивной хирургии Института клинической медицины имени Н.В. Склифосовского, а также Сергей Иванович Куцев, д.м.н., профессор, академик РАН, директор ФГБНУ МГНЦ, главный внештатный͈ специалист по медицинской генетике Минздрава России.

Модератором секции, посвященной лекарственной и реабилитационной терапии, стал Дмитрий Кудлай, д.м.н., член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «ГЕНЕРИУМ».

«В начале марта компания ГЕНЕРИУМ заявила о старте клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для терапии миодистрофии Дюшенна. На данном этапе будет изучаться переносимость, безопасность и эффективность оригинальной разработки наших ученых», - отметил Дмитрий Кудлай.

Участники секции обсудили перспективные и уже применяемые современные практики лечения. Татьяна Егорова, руководитель лаборатории генной терапии ООО «Марлин Биотех» в своем выступлении осветила последние достижения в области генной терапии, подчеркнув потенциал использования аденоассоциированных вирусов для лечения МДД. Ольга Левченко, старший научный сотрудник Медико-генетического научного центра им. акад. Н.П. Бочкова рассказала о возможностях применения геномного редактирования в терапии миодистрофии Дюшенна. Алексей Пшонкин, заведующий стационаром кратковременного лечения, н.с. отдела нейроонкологии, гематолог «НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России поделился опытом лечения онкологических заболеваний у детей и рассказал о возможностях офф-лэйбл терапии миодистрофии. Проректор по научной работе, заведующий кафедрой психиатрии ФГБУ ДПО «Центральная государственная медицинская академия».

Симпозиум стал важной площадкой для обмена опытом и знаниями между специалистами в области генной терапии, реабилитации и клинической медицины. Участники подчеркнули необходимость комплексного подхода, включающего инновационные терапевтические методы, реабилитацию и поддержку пациентов и их семей. Мероприятие прошло при поддержке ФГБУ «Центральная клиническая больница с поликлиникой» Управления делами Президента РФ, Российской академии наук и благотворительного фонда «Гордей».