На какой стадии исследование? Когда начнется включение пациентов?
Протокол клинического исследования одобрен Министерством здравоохранения Российской Федерации. Ведется работа по открытию клинических центров. Включение пациентов в исследование продолжается, первые пациенты уже получили препарат.
Как стать участником клинического исследования?
Чтобы стать участником исследования, необходимо подтвердить соответствие критериям включения.
Каковы критерии включения?
1. Мальчики в возрасте 4-9 лет c документально подтвержденным диагнозом МДД, наличием клинических проявлений заболевания и сохраненной способностью передвигаться самостоятельно.
2. Пациент способен взаимодействовать с врачом-исследователем и выполнять тесты для оценки функциональной активности.
3. Пациент получал ГКС внутрь в стабильной дозе в течение ≥12 недель до включения в исследование и планируется, что прием ГКС будет продолжен после включения пациента в исследование.
4. Значения показателей, достигнутые при выполнении тестов для оценки функциональной активности на скрининге (хотя бы в одной из двух попыток, проведенных в разные дни):
- общий балл по тесту оценки функциональной активности Северная звезда ≥22;
- время подъема из положения лежа на спине без использования окружающих предметов и мебели <5 c;
- расстояние, пройденное при проведении теста 6-минутной ходьбы (6MWT) ≥350 м.
5. Пациент иммунизирован вакциной против серотипов менингококка A, C, Y, W135 (и В, если доступна) не позднее чем за 4 недели до введения исследуемого препарата, и срок действия иммунизации истекает не ранее, чем через три месяца после ожидаемой даты введения препарата.
Каковы критерии невключения?
1. Мутации в экзонах 8 и или 9 гена DMD;
2. Клинические признаки кардиомиопатии;
3. Наличие противопоказаний к проведению магнитно-резонансной томографии (МРТ);
4. Туберкулез в анамнезе;
5. Любое аутоиммунное заболевание в анамнезе
6. Положительные результаты анализов на гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Куда обратиться с вопросами об участии в клиническом исследовании?
Компания ГЕНЕРИУМ не ведет включение пациентов самостоятельно. Этим занимаются медицинские учреждения и врачи-исследователи.
Исследование проводится в России, Беларуси и Узбекистане.
Центры проведения клинического исследования
- НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, г. Москва
- РНИМУ им. Н.И. Пирогова, г. Москва, филиал РДКБ
- НМИЦ здоровья детей, г. Москва
- Санкт-Петербургский государственный педиатрический университет
- Областная детская клиническая больница, г. Екатеринбург
- Национальный детский медицинский центр Узбекистана, г. Ташкент