На какой стадии исследование? Когда начнется включение пациентов?
Протокол клинического исследования одобрен Министерством здравоохранения Российской Федерации. Ведется работа по открытию клинических центров. Включение пациентов в клиническое исследование начнется в ближайшее время.
Как стать участником клинического исследования?
Чтобы стать участником исследования, необходимо подтвердить соответствие критериям включения.
Каковы критерии включения?
1. Мальчики в возрасте 4-9 лет c документально подтвержденным диагнозом МДД, наличием клинических проявлений заболевания и сохраненной способностью передвигаться самостоятельно.
2. Пациент способен взаимодействовать с врачом-исследователем и выполнять тесты для оценки функциональной активности.
3. Пациент получал ГКС внутрь в стабильной дозе в течение ≥12 недель.
4. Значения показателей, достигнутые при выполнении тестов для оценки функциональной активности на скрининге (хотя бы в одной из двух попыток, проведенных в разные дни):
- общий балл по тесту оценки функциональной активности Северная звезда:
- для пациентов 4-5 лет: ≥ 24;
- для пациентов 6-7 лет: ≥ 26;
- для пациентов 8-9 лет: ≥28;
- время подъема с пола из положения лежа на спине без использования окружающих предметов и мебели <5 c;
- расстояние, пройденное при проведении теста 6-минутной ходьбы (6MWT) ≥350 м.
5. Пациент иммунизирован вакциной против серотипов менингококка A, C, Y, W135 (и В, если доступна) не позднее чем за 4 недели до введения исследуемого препарата, и срок действия иммунизации истекает не ранее, чем через три месяца после ожидаемой даты введения препарата.
Каковы критерии невключения?
1. Делеции в экзонах 8 и/или 9 гена DMD;
2. Клинические признаки кардиомиопатии;
3. Наличие противопоказаний к проведению магнитно-резонансной томографии (МРТ);
4. Туберкулез в анамнезе;
5. Любое аутоиммунное заболевание в анамнезе
6. Положительные результаты анализов на гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Куда обратиться с вопросами об участии в клиническом исследовании?
Компания ГЕНЕРИУМ не ведет включение пациентов самостоятельно. Этим занимаются исключительно медицинские учреждения.
Перейдя по ссылке, можно получить информацию о врачах-исследователях и центрах проведения клинических исследований: https://grlsbase.ru/clinicaltrails/clintrail/14342/rsr